29.03.2023 в ГБУЗ «Морозовская ДГКБ ДЗМ» для врачей педиатров, генетиков, неврологов, аллергологов-иммунологов прошло заседание круглого стола на тему «Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при неонкологических заболеваниях у детей в Москве. Вопросы маршрутизации пациентов и создания регистра реципиентов костного мозга». В заседании приняли представители Морозовской больницы, НПЦ детской психоневрологии, НПЦ им. Войно-Ясенецкого, главные внештатные специалисты профильных направлений ДЗМ.
Круглый стол проводился по распоряжению заместителя руководителя Департамента здравоохранения города Москвы С. М. Гаджиевой и начальника Управления организации онкологической помощи Т. А. Сёминой. Модераторами мероприятия стали главный врач Горев В. В., зам. главного врача Кумирова Э. В., зав. отд. ТКМ и ГСК Бронин Г. О. В программе заседания были освещены вопросы современного состояния куративного лечения пациентов с наследственными заболеваниями обмена веществ, первичными иммунодефицитами, остеопетрозом, наследственными и приобретенными нейродегенеративными заболеваниями с использованием технологии трансплантации костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток в городе Москве. На встрече обсудили проблемы маршрутизации пациентов, создания регионального регистра реципиентов костного мозга. Были продемонстрированы успешные результаты применения опции патогенетической терапии с использованием ТКМ и ТГСК у детей с первичными иммунодефицитами, мукополисахаридозом, остеопетрозом, адренолейкодистрофией и оптикомиелитом, получившим трансплантацию в условиях отделения ТКМ и ТГСК ГБУЗ «Морозовской ДГКБ ДЗМ». В настоящее время программа неонатального скрининга на наличие первичных иммунодефицитов у новорожденных детей в г. Москва проводится на базе Морозовской ДГКБ. Это позволяет не только в ранние сроки выявлять таких пациентов, но и дать им шанс на выздоровление, так как чем раньше пациент получит лечение, тем выше шансы на выздоровление. В настоящее время ТКМ и ГСК является единственной радикальной куративной опцией, излечивающей больных с первичными иммунодефицитами. Применение данной высокотехнологичной технологии у больных с другими перечисленными нозологиями остановит необратимые изменения в центральной нервной системе, приводящие к инвалидизации и фатальным исходам. По словам главного внештатного специалиста по генетике ДЗМ, д. м. н., проф. Демиковой С. С.: «Десятилетиями опций лечения больных с генетическими заболеваниями были сильно ограничены. Проводилось лишь консультирование, отслеживание течения заболевания и констатация рисков развития тех или иных осложнений, связанных с естественным течением генетического заболевания. В настоящее время появляются все новые опции патогенетической терапии генетических заболеваний, которые радикально могут изменить течение болезни и вернуть качество жизни больному и его семье. К таким методам относится высокотехнологичная помощь московским детям — трансплантация костного мозга и ГСК, организованная в ГБУЗ „Морозовская ДГКБ ДЗМ“. В связи с этим созрела необходимость формирования новой маршрутизации больных с ранее считавшимися неизлечимыми генетическими заболеваниями».
